SMA tedavisinde bir ilaca onay, bir ilaca veto

SMA Bilim Kurulu, Sağlık Bakanı Fahrettin Koca başkanlığında gerçekleşti. Toplantıda alınan kararla SMA tedavi rehberine yeni bir ilaç daha eklendi. Bilim Kurulu, ailelerin yoğun olarak talep ettiği Zolgensma ilacına ise onay vermedi.

Böylece SMA tedavi rehberinde Nursinersen ve Risdiplam ile ilaç sayısı ikiye yükselmiş oldu.

"Ruhsatlandırmada son aşamaya gelindi"

Bakan Koca, toplantının ardından yaptığı açıklamada, şurup olarak kullanılan Risdiplam etken maddeli ilacın ülkeye girişi için firma tarafından yasal başvuruların yapıldığını, ilacın ruhsatlandırılmasında da son aşamaya gelindiğini söyledi.

Koca, "Bu ilaçla ilgili ruhsat sürecini önümüzdeki günlerde sonuçlandırmış olacağız. Bu ilacın etkinliği bilinen nursinersen tedavisinin uygulanmasının güç olduğu hastalar için seçenek olarak sunulmasına karar verilmiştir. Ülke verileri arttıkça Bilim Kurulu tarafından uygulama esasları yeniden gözden geçirilecektir" dedi.

Koca, böylelikle SMA hastaları için artık iki ilacın tedavi rehberinde yer alacağını vurguladı.

Bir ilaca onay çıkmadı

Bilim Kurulu, ailelerin yoğun olarak talep ettiği Zolgensma ilacına ise onay vermedi. İlaca yönelik değerlendirmelerin devam edeceği belirtildi.

Bakan Koca, "gen tedavisi" olarak da bilinen Zolgensma isimli ilaca ilişkin ise şu açıklamayı yaptı:

"Bilim Kurulumuz tarafından yapılan değerlendirmede Zolgensma isimli ilaçla tedavinin diğer tedavilere üstünlüğünü gösteren karşılaştırmalı bir bilimsel çalışmanın halen bulunmadığı görülmüştür. Ancak, Zolgensma isimli ilacın 0-6 hafta yeni doğan taramasından gelen semptomlu olmayan SMA Tip 1 bebekler üzerinde diğer ilaçlara benzer etkinliğinin olduğunu gösteren çalışmalar bulunmaktadır. Yeni bir inceleme yapılması için ilgili firmadan gerçek yaşam verileri talep edilerek yeni bir değerlendirme yapılmasının uygun olacağı değerlendirilmiştir."